我院运用新技术治疗儿童难治性急性淋巴细胞白血病

2023-01-17 19:03:48

2023年新年伊始,4岁的小韦(化名)在我院顺利完成贝林妥欧单抗免疫治疗联合异基因造血干细胞移植治疗出院。这是我院首次采用新技术——贝林妥欧单抗免疫治疗联合异基因造血干细胞移植,治疗儿童难治性急性淋巴细胞白血病,标志着我院在治疗儿童难治性急性淋巴细胞白血病取得重大进展。 

2022年3月,小韦因发现皮下出血到我院儿科就诊。经检查发现,小韦的血常规异常,最终被确诊为急性淋巴细胞白血病(ALL)。小韦完善MICM分型检测后在我院进行化疗治疗。但事与愿违,诱导化疗联合靶向治疗的效果并不理想,小韦的白血病微小残留监测和致病基因持续显示阳性,属于难治性急性淋巴细胞白血病范畴。

我院作为全国CCCG-ALL2020协作组成员单位,儿科副主任(临时负责人)代艳与协作组PI上海儿童医学中心主任沈树红针对小韦的病情进行详细讨论。2022年7月,代艳开出了我院首张儿童免疫创新药物处方:贝林妥欧单抗。此外,儿童血液肿瘤团队还为小韦制定了个体化的治疗方案和毒副作用应急预案。

科室医护团队经过全方位的培训和准备后,小韦开始接受连续28天共672个小时不间断持续静脉输注贝林妥欧单抗治疗。在用药过程中,医护团队全程密切监测小韦的病情变化并及时处理并发症。整个治疗过程非常顺利,治疗期间小韦仅出现了发热症状,无其他并发症。经过贝林妥欧单抗免疫治疗后,小韦的白血病微小残留监测和致病基因均转为阴性,疾病在分子生物学水平获得深度缓解。

小韦属于难治性急性淋巴细胞白血病,有异基因造血干细胞移植指征。小韦的疾病得到完全缓解后,儿科与血液内科医护人员组成儿童移植团队,为小韦制定了异基因造血干细胞移植方案:采用患儿父亲的干细胞进行单倍体移植。

小韦于2022年10月17日开始进行移植预处理,10月25日回输脐带血和父亲的外周血干细胞,连续14天植入血小板,并连续16天进行粒系植入。移植治疗期间,小韦出现了III度的急性移植物抗宿主病、细菌感染、巨细胞病毒血症和EB病毒血症、免疫性血细胞减少等一系列并发症。儿童移植团队密切观察,精心诊治,小韦的并发症均得到及时有效的缓解。2023年新年伊始,小韦的各项指标恢复正常,嵌合提示为完全供者嵌合状态,最终得以顺利出院。

近年来,我院儿科血液肿瘤团队在院党委的领导下努力做好学科建设,为广西数百例白血病家庭带来了新希望。此次儿童血液肿瘤移植团队成功完成了我院首例贝林妥欧单抗免疫治疗联合异基因造血干细胞移植治疗儿童难治性急性淋巴细胞白血病,为我院儿童难治性急性淋巴细胞白血病引进了一种疗效更好、毒副作用更低的治疗方法。今后,儿科将继续秉承“人民至上、生命至上、人民医院为人民”的服务宗旨,不断提升医疗技术水平,努力为广西及周边地区急性淋巴细胞白血病患儿获得更好的治疗选择、更大的生存希望、更美好的明天。

新闻知多点

急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童最常见的血液系统恶性肿瘤,目前儿童急性淋巴细胞白血病的5年生存率可以达到90%以上,但仍有10%-20%的病例为复发/难治性急性淋巴细胞白血病。2022年6月贝林妥欧单抗在中国获批适用于儿童复发/难治性B急性淋巴细胞白血病后,我院儿科血液肿瘤团队在代艳的带领下,获得了医院对新技术的支持,并将儿童白血病免疫治疗作为重点发展的新技术项目。(李新叶 代艳/文 代艳/图)   

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