近日，我院广西眼健康重点实验室主任、广西医学科学院技术支撑部负责人、科研实验中心主任黄奔教授带领的干细胞与细胞治疗团队在国际医学专业期刊Theranostics (IF=12.4，中科院一区TOP期刊）发表了原创性研究论文。该论文揭示了小分子化合物通过调控细胞命运转分化来获得神经元细胞的秘密，为神经退行性疾病的治疗提供了潜在的创新性细胞治疗策略，为治疗药物的开发提供了多个有效靶点，同时也为相关临床研究提供了充足可靠的临床前研究数据。

▲全文链接：https://www.thno.org/v14p1701.htm

该论文我院为第一完成单位，黄奔教授2020级博士生王国栋和广西医学科学院技术支撑部张丹丹博士为共同第一作者，黄奔教授为通讯作者。该研究获得了国家自然科学基金、广西自然科学基金人才项目和广西医学科学院高层次人才项目等的支持。

据介绍，神经元作为人体最重要的功能性细胞之一，在产生兴奋、信息传递、信息处理、记忆存储等方面发挥着重要的作用，广泛分布于大脑、脊髓和眼等关键部位。神经元由于其不可再生性，可导致人体出现难以治愈的神经退行性疾病，如阿尔茨海默症、帕金森、视网膜黄斑变性等，严重影响患者及家属的生活质量。

随着世界人口老龄化加剧，神经退行性相关疾病常年位于世界十大致死疾病前列，且目前多为保守治疗，尚无有效治愈手段。

根据发表的论文，研究发现，天然小分子化合物Forskolin能够高效地诱导人源成纤维细胞转分化为功能性神经元(FiNs)，这为神经退行性疾病的治疗提供了一种潜在的创新性细胞治疗策略。更为关键的是，该研究初步探明了诱导转分化的过程以及转分化的关键调控路径(cAMP-CREB1-JNK)，这为后续神经退行性疾病治疗药物的开发提供了多个有效靶点。同时，此项研究还将FiNs注射到初生小鼠的侧脑室中，随着小鼠的发育生长，FiNs可与小鼠脑部神经元初步融合，这为后续细胞治疗的临床研究提供了充足可靠的临床前研究数据。

在院党委“党建引领、文化聚心、学科发展”三大高质量发展战略的引领下，黄奔教授带领干细胞与细胞治疗创新团队在细胞治疗领域深耕，近年来发表了一批高水平原创性学术论文（包括中科院一区IF＞10两篇），申请发明专利10余项（其中已授权4项），形成两项具有临床转化潜力的细胞治疗技术方法，有望为视网膜神经元退行性疾病治疗、脑部和脊柱神经再生修复、乳腺和皮肤组织再生修复等提供新的治疗策略。同时，干细胞与细胞治疗创新团队还积极与眼科、乳腺甲状腺外科、产科、生殖医学与遗传中心等科室开展了多方面、深层次、多学科的交流合作，进一步促进学科间的融合发展。（张丹丹 王国栋 文/图）